国际学术期刊《柳叶刀》于 11 月 14 日刊出了一项爆炸性的成果:日本大阪大学眼科专家西田幸二团队使用干细胞疗法成功令盲人复明,属全球首例。
根据本文,4 名视力严重受损的患者在两年前接受了异体人源干细胞治疗。其中 3 人的视力改善持续了一年。在此后的两年内,这些患者都没有发生严重的不良反应,如肿瘤或临床排斥反应。业界认为,这是一个重要的进展,对干细胞研究来说,都是令人振奋的成果。
而这还只是众多好消息中的一个。在此前后,来自中国上海、天津,韩国,美国的至少 4 个团队也曝出了世界首例的成果,在糖尿病、帕金森等疾病治疗领域实现突破。严重 2 型糖尿病患者,不再依赖胰岛素;关节软骨挫伤患者,又重新健步如飞;甚至帕金森患者不再抖个不停;脊柱损伤、下肢瘫痪的人也能重新站起来……
壁虎断尾可以再生、螃蟹断臂可以再生,现在人类也有这样的能力了?从《柳叶刀》的报道看,日本专家使用干细胞治疗 4 名患者的过程中,正是使用类似的再生力量,修复了受损的眼角膜。
说起眼角膜,人们并不陌生。这种包裹在眼球最外层的,透明、无血管而富含神经的薄膜,是保护视力正常的关键部分,一旦其透明性、完整性等遭到破坏,就会导致失明。在中国,有 40% 不可逆的致盲与眼角膜有关。
通常这类眼盲也可以通过眼角膜移植来治疗。西田幸二团队遇到的情况也与之类似。本文中提到的 4 名患者所患的是角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)。已有研究显示,人角膜边缘处存有干细胞,可维持角膜上皮细胞更新、抑制角膜上皮结膜化。如果外伤、化学损伤、微生物感染和免疫反应等,导致正常眼角膜上皮被结膜上皮侵犯和替代,也就形成了 LSCD。当角膜表面完全被纤维化的结膜组织包住,患者就会失明。
西田幸二团队使用人类诱导能干细胞技术,进一步使其分化成为眼部组织的前体细胞——据研究者所说,这个过程模仿了眼睛的发育过程,用这种方法,他们制造出了种功能性眼部组织,包括结膜和泪腺等。在此基础上,研究者又使用自发形成区技术促使这些前体细胞生成需要的角膜上皮细胞片(i)。然后再将这些组织移植给患者。
此后长达 52 周的随访和 1 年额外的安全监测结果显示,4 名患者术后没有出现严重不良反应,包括在异体 iPSC 移植手术中容易出现的肿瘤、免疫排斥反应。只有一名 39 岁患有中毒性表皮坏死的患者,视力改善不够持久,不过,也达到了减少角膜混浊,提高生活质量的目的。
按照研究者的计划,他们将开启一项中心临床试验,将相关研究应用到更大规模的患者群体中。这对于难以获得供体又渴望恢复光明的 LSCD 患者,无疑是天大的喜讯。
这并非唯一的奇迹。各国研究者也在积极将这一技术推向其他供体紧缺或目前还没有有效疗法的疾病,包括糖尿病、中风、帕金森、骨关节炎及软骨挫伤,甚至脊髓损伤造成的截瘫等。
就在 11 月 19 日,韩国 NatureCell 公司也报道了一个案例:他们通过给患者静脉注射 2 亿个脂肪间充质干细胞,向其脊髓腔注射 5000 万个干细胞的方式,证实了干细胞治疗帕金森病的潜力。过去一年里 136 名患者接受了 473 次相关治疗,手部震颤、瘫痪等症状都减轻了。这一试验不仅直接显示出了干细胞治疗帕金森的效果,更进一步证明了干细胞治疗的可行性。注入这么大量的干细胞,使其安全性与有效性得到证实。
干细胞疗法正以前所未有的速度发展,为治疗各种疾病带来了新的希望。在兴奋之余,我们也要保持警惕,对不合规的干细胞疗法保持谨慎,避免不必要的风险。相信随着技术的不断进步和伦理规范的完善,干细胞疗法将为人类健康带来更大的福音。
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