国际学术期刊《柳叶刀》(Nature)11月14日刊出了一个爆炸性的成果:日本大阪大学眼科专家西田幸二(Koji Nishida)团队使用干细胞疗法成功令盲人复明,属全球首例。
根据上述本文,有4名视力严重受损的患者,在两年以前接受了异体人源干细胞治疗。其中3人的视力改善持续了一年。在此后今年2年时间里,这些患者都没有发生严重的不良反应,比如肿瘤或者临床排斥反应。
业界认为,这是一个重要的进展,对干细胞研究来说,都是令人振奋的成果。
就会失明。传统治疗方法,主要手术清除阻挡视线的角膜表面结膜瘢痕组织,然后实施角膜缘干细胞移植。如果是单眼发病,可以自体移植,如果双眼,就需要异体移植,这就面临供体来源不足、免疫排斥等问题,有研究发现约40%的异体角膜缘移植会出现排斥反应。
西田幸二团队使用人类诱导能干细胞技术,进一步使其分化成为眼部组织的前体细胞——据研究者所说,这个过程模仿了眼睛的发育过程,用这种方法,他们制造出了种功能性眼部组织,包括结膜和泪腺等。
在此基础上,研究者又使用自发形成区技术(SFEB)促使这些前体细胞生成需要的角膜上皮细胞片(Cepi)。然后再将这些组织移植给患者。
此后长达52周的随访和1年额外的安全监测结果显示,4名患者术后没有出现严重不良反应,包括在异体iPSC移植手术中容易出现的肿瘤、免疫排斥反应。
只有一名39岁患有中毒性表皮坏死的患者,视力改善不够持久,不过,也达到了减少角膜混浊,提高生活质量的目的。
按照研究者的计划,他们将开启一项中心临床试验,将相关研究应用到更大规模的患者群体中。这对于难以获得供体又渴望恢复光明的LSCD患者,无疑是天大的喜讯。
来自:《柳叶刀》
这并非唯一的奇迹。各国研究者也在积极将这一技术推向其他供体紧缺或目前还没有有效疗法的疾病,包括糖尿病、中风、帕金森、骨关节炎及软骨挫伤,甚至脊髓损伤造成的截瘫等。
就在11月19日,韩国NatureCell公司也报道了一个案例:他们通过给患者静脉注射2亿个脂肪间充质干细胞,向其脊髓腔注射5000万个干细胞的方式,证实了干细胞治疗帕金森病的潜力。
过去一年里136名患者接受了473次相关治疗,手部震颤、瘫痪等症状都减轻了。这一试验不仅直接显示出了干细胞治疗帕金森的效果,更进一步证明了干细胞治疗可行性。
注入这么大量的干细胞,使其安全性与有效性得到了初步的验证。不过,研究人员也指出,还需要更多的研究来进一步评估干细胞治疗帕金森病的长期疗效和安全性。
随着干细胞治疗技术的不断进展,越来越多的疾病有望得到有效治疗,这无疑是医学界和患者的福音。
在看到干细胞治疗美好前景的同时,也必须保持警醒,擦亮眼睛。
只有在科学严谨、伦理合规的基础上,干细胞治疗才能真正造福患者,让更多的人摆脱疾病的困扰。
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